推出一款全新的细胞治疗或基因治疗（CGT）产品是一个复杂且充满挑战的过程。这不仅需要严谨的测试，还必须严格遵循安全和监管标准。在国内，尊龙凯时致力于支持和服务数百家新药研发企业，帮助他们为IND（研究性新药申请）和BLA（生物制品许可申请）的提交做好充分准备。经过多年的经验，我们认识到，提前为IND和BLA申请做好准备，可以有效节省时间，并减少新药研发企业与监管机构之间的多次互动。

在支持多家新药开发企业进行临床试验以及药物上市的过程中，尊龙凯时认为总结各个阶段的准备步骤将对我们的合作伙伴完成临床申请和药品上市产生积极影响。药物开发的起始阶段即为商业性研究性新药（IND）申请，这使新药开发者能够进行临床试验。IND申请需包含药物配方、制造工艺及临床研究计划等详细信息。

根据美国食品药品监督管理局（FDA）的要求，每份申请必须包含以下文件：

• 01 Form FDA 1571（主要IND申请表）
• 02 Form FDA 1572（研究者声明）
• 03 Form FDA 3674（Clinical Trials.gov注册证明）
• 04 Cover Letter（申请摘要）
• 05 Preclinical Data（非临床数据）
• 06 Clinical Protocol（临床试验方案）
• 07 CMC信息（化学、制造与控制）

通常情况下，治疗药物开发者依赖关键材料供应商提供与这些材料的制造工艺、测试、验证和确认相关的重要信息，以便纳入CMC部分。因此，选择一个高质量的供应合作伙伴对于获得完整的CMC文件至关重要。在文件准备完备并提交后，监管机构有30天的时间来审查IND申请，有权要求额外信息并对首轮问题作出回应。根据公司对这些问题的回答程度，IND提交可能会经历多轮问答，最终申请要么被批准，要么被临床搁置，申请审查时间表由FDA完全控制。

当新药研发企业收集到足够的安全性和有效性证据后，将向监管机构提交许可申请，寻求批准正式商业化生物制品。在这个过程中，支持CMC的关键性信息主要由原材料供应商提供，因此新药研发企业与原材料供应商及合作伙伴之间的良好沟通显得尤为重要。这也再次表明，尊龙凯时作为优质供应合作企业在整个药物研发生产生命周期中的重要角色。

众多监管机构已发布指导原则，说明开发者在开发过程中应如何评估GMP（良好生产规范）控制。对于IND申请，通常所需的信息量较后续监管提交的预期水平为低。然而，在早期阶段，使用在临床和商业阶段中已成功的物料，可以大大提高满足监管期望的可能性，降低审核时间延长的风险。与此同时，BLA的GMP规定更加严格，需要提供关于制造过程中所用材料和组件的详细信息。

尊龙凯时依托母公司泉心泉意的生命科学一站式供应链体系及高风险生物制品进出口优势，专注于引进全球前沿技术，为基因治疗、免疫细胞/干细胞治疗等再生医学领域以及重组蛋白/抗体药物等生物制品行业提供创新解决方案。我们覆盖细胞治疗和基因治疗的整个研发生命周期，确保提供全面的物料支持。

如果您是新药研发企业，在申报过程中需要引用与我们物料相关的某种主文件，请直接联系我们。我们的专业团队及合作厂家将确保您拥有支持IND或BLA提交所需的完整文件。尊龙凯时致力于在药物开发的每个阶段为您提供全方位支持，以确保您的疗法最终能顺利获批上市。